為破解罕見病患者用藥難題，有關(guān)部門在行動(dòng)。據(jù)12月19日《北京青年報(bào)》報(bào)道，記者從2021年中國罕見病大會(huì)上了解到，截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫(yī)保藥品目錄，涉及25種疾病。

國家醫(yī)保局自2018年成立以來，連續(xù)4年每年動(dòng)態(tài)調(diào)整一次醫(yī)保藥品目錄，累計(jì)將507種新藥、好藥納入了目錄。目前，全世界公認(rèn)的罕見病有7000多種。2018年，我國相關(guān)部門聯(lián)合印發(fā)的《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病。目前第二批罕見病目錄正在制定，或有一批新的罕見病將納入該目錄，這對罕見病患者群體無疑是福音，意味著相應(yīng)的醫(yī)療藥品審批等有了重要的參考依據(jù)。

由于每種罕見病患者人數(shù)少、藥物需求小，加之研發(fā)成本高，導(dǎo)致罕見病用藥價(jià)格高、種類少，有的特效藥價(jià)格堪稱“天價(jià)”，普通家庭承受不起。比如，今年納入醫(yī)保目錄的諾西那生納，此前一針價(jià)格高達(dá)70萬元。因而，不少罕見病患者都期待自己的治療用藥能夠納入醫(yī)保目錄。

目前，已有40余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄。今年已談判成功的7個(gè)罕見病藥品，價(jià)格平均降幅達(dá)65%，讓患者的用藥負(fù)擔(dān)進(jìn)一步下降?？梢?，我國高度重視這部分人群的生命健康權(quán)益。

醫(yī)保藥品目錄的動(dòng)態(tài)調(diào)整，意味著還會(huì)不斷有罕見病用藥通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄，對此應(yīng)該樂觀期待。同時(shí)，我們也要意識(shí)到，更多罕見病用藥進(jìn)入醫(yī)保目錄不會(huì)一蹴而就，而是要根據(jù)實(shí)際情況逐步、有序進(jìn)入。

首先，取決于罕見病用藥獲批上市情況。只有更多罕見病用藥獲批上市，進(jìn)入醫(yī)保目錄的才能增多，即研發(fā)、審批、上市是前提。對此，我們既要圍繞進(jìn)口罕見病用藥提高審批效率以便早日上市，也要鼓勵(lì)國內(nèi)藥企研發(fā)、生產(chǎn)罕見病用藥。只有罕見病用藥具有競爭性，才適合通過談判納入醫(yī)保。

其次，取決于醫(yī)保基金承受力與平衡性。醫(yī)保發(fā)揮的是基礎(chǔ)保障作用，既要考慮多數(shù)人利益，也要兼顧少數(shù)人利益，要平衡廣大參保者利益;既要考慮醫(yī)?；鸪惺芰?，也要考慮患者承受力。

受這些現(xiàn)實(shí)因素制約，注定醫(yī)保的保障能力有限。因而，要充分發(fā)揮醫(yī)保制度在提升罕見病用藥保障水平方面的作用，需在“?；?rdquo;的前提下，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

在發(fā)揮醫(yī)保兜底作用的基礎(chǔ)上，還要引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)、公益慈善、專項(xiàng)基金等渠道要發(fā)揮補(bǔ)充作用。同時(shí)，有關(guān)部門還要按照《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病用藥保障措施，著力提升罕見病用藥保障水平。

相信通過多措并舉，不斷完善罕見病患者救助制度，切實(shí)提高我國罕見病患者醫(yī)療保障水平，將給更多罕見病患者及家庭更多幫助。

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