今年全國兩會，“加強罕見病用藥保障”被寫入政府工作報告，令眾多業(yè)內(nèi)人士為之振奮。去年，近70萬元一針的罕見病“天價藥”諾西那生鈉注射液被納入國家醫(yī)保藥品目錄，歷經(jīng)8輪談判的“靈魂砍價”視頻也在網(wǎng)絡(luò)上熱傳。

全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔，作為罕見病領(lǐng)域最重要的專家之一，在今年兩會上尤為關(guān)注國家醫(yī)保藥品談判機制。近日，她向南都記者表示，今后其他罕見病高值藥品能否通過談判“砍價”“進醫(yī)保”值得深思，當下應(yīng)形成可持續(xù)的工作機制。

南都此前報道，去年12月3日，國家醫(yī)保局召開新聞發(fā)布會，宣布7個罕見病藥品被納入最新版國家醫(yī)保藥品目錄，用藥價格平均降幅達65%。其中近70萬一針的“諾西那生鈉注射液”降至約3.3萬元，那段歷經(jīng)8輪談判的“靈魂砍價”視頻也在網(wǎng)絡(luò)上熱傳。

今年春節(jié)前后，許多患者用上了曾經(jīng)難以觸及的“天價藥”，廣州地區(qū)僅在醫(yī)保報銷后，一針花費約1.1萬元。廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)省級牽頭醫(yī)院、廣州婦女兒童醫(yī)療中心遺傳內(nèi)分泌科主任劉麗曾告訴南都記者，她所在的醫(yī)院“將近40多個新患兒準備打第一針。”

長期關(guān)注罕見病高值藥品保障的全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科教授丁潔也尤為欣喜，“通過談判達到極大幅度降價，這是罕見病用藥保障機制的創(chuàng)新之舉，為高值藥品的醫(yī)保準入打開了一條路徑。”今年兩會上，她認為更值得深思的是，“今后所有高值藥品是不是都可以通過大幅度降價這一種方式進入醫(yī)保?”

2018年，國家衛(wèi)健委等五個部門聯(lián)合發(fā)布《第一批罕見病目錄》，其中收錄了121種罕見病。去年12月18日，在“2021年中國罕見病大會”上，國家醫(yī)保局副局長李滔介紹，“截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入了國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。”但她也表示，“目前基本醫(yī)保定位仍是?；?，必須堅持盡力而為，量力而行。”

據(jù)國家醫(yī)保局發(fā)布的《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案》，在談判前由相關(guān)專家組成基金、藥物經(jīng)濟學(xué)測算組，分別從醫(yī)?；鹩绊懞退幬锝?jīng)濟學(xué)評價兩方面，針對談判藥品提出評估意見。2021年國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾表示，“基金測算追求的不是最低價，而是合理價。通過測算找到一個絕大部分患者都能夠用得起的價格。目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費用均未超過30萬元。”

“國家藥品談判是一項嚴肅、艱難、專業(yè)性強、存在諸多不確定性的‘國家行為’，用中國這么大的一個市場來壓價肯定是對的，但也不是一味壓價，應(yīng)該更綜合更全面。”丁潔向南都記者坦承顧慮，外界會否對“靈魂砍價”有“誤解”，“好像罕見病藥品想進入中國市場，不是‘靈魂砍價’就不行。”

對此，丁潔向南都記者表示，“我相信藥物經(jīng)濟學(xué)專家有更多的思路，比如不斷豐富藥品談判的方法，包括如何評價極其特殊的小病種高值藥品的經(jīng)濟價值和使用價值，如何進一步研究量價掛鉤，如何根據(jù)稀有病種的患者數(shù)量進一步分析國家和企業(yè)的風(fēng)險共擔。”

她建議，“罕見病高值藥進入國家藥品談判應(yīng)當形成可持續(xù)性工作機制，這樣也能激發(fā)國內(nèi)企業(yè)研發(fā)創(chuàng)新藥品的積極性，延續(xù)國外創(chuàng)新藥品的合理引進。”

此外，“即便談判后壓下來的價格，也不應(yīng)該僅由醫(yī)保承擔，仍然需要多層次的保障分擔高昂的藥價，比如我們的慈善公益、普惠型商業(yè)健康保險等。”

丁潔向南都記者強調(diào)，所有工作背后的根本目的，是提高罕見病高值藥品的可及性，“不僅僅是談判價格降下來了，而且還得多層次保障用藥，另外還得有人愿意繼續(xù)研發(fā)創(chuàng)新藥。”

關(guān)鍵詞： 加強罕見病用藥保障 罕見病高值藥談判 多層次保障分擔機制 國家藥品談判 醫(yī)保藥品目錄新增 醫(yī)保靈魂砍價